Uma campanha nacional de arrecadação de assinaturas tem mobilizado famílias em todo o Brasil em busca de uma solução urgente para crianças diagnosticadas com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que causa fraqueza muscular progressiva e pode levar à morte precoce.
A iniciativa pede que a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) retome a liberação do medicamento Elevidys, atualmente considerado o único tratamento capaz de agir diretamente na causa da doença. O uso e a comercialização do remédio estão suspensos temporariamente no Brasil desde julho de 2025.
O Elevidys é um medicamento de altíssimo custo: uma única dose pode chegar a cerca de R$ 17 milhões. Por causa desse valor, muitas famílias recorrem a rifas, campanhas solidárias e vaquinhas virtuais para tentar arrecadar o montante necessário para o tratamento.
Em alguns casos, pacientes já haviam conseguido na Justiça o direito de receber o medicamento custeado pelo Governo Federal e aguardavam na fila para a aplicação. No entanto, com a suspensão determinada pela Anvisa, os tratamentos ficaram temporariamente interrompidos.
A decisão da agência brasileira ocorreu após um alerta emitido pela FDA (Food and Drug Administration), órgão regulador dos Estados Unidos, que investigava três casos de óbito ocorridos após a administração do medicamento.
Posteriormente, uma análise detalhada realizada nos Estados Unidos apontou que os casos não se enquadravam nos critérios de segurança indicados na bula do medicamento, que prevê o uso em crianças de até 7 anos e 11 meses que ainda possuam capacidade de caminhar.
Entre os casos analisados estavam um homem de 51 anos, um menino de 13 anos que já utilizava cadeira de rodas e um paciente que faleceu por complicações da H1N1, infecção viral grave que pode ser fatal mesmo sem relação com o tratamento.
Após a revisão, a própria FDA retomou a liberação do Elevidys nos Estados Unidos, reforçando os critérios de uso e a necessidade de acompanhamento médico especializado. No Brasil, porém, a suspensão da Anvisa permanece.
Diante desse cenário, a Casa Arthur, entidade de Sorocaba (SP), iniciou um abaixo-assinado nacional pedindo que a Anvisa reavalie a decisão. A iniciativa foi criada por Natália Jordão Lara, mãe do pequeno Arthur, de 6 anos, diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne.
O abaixo-assinado pode ser acessado e assinado online pelo link: https://c.org/84QzKXb89P.
“Nós defendemos um ponto simples, humano e lógico: que a Anvisa permita que os responsáveis escolham o risco. Hoje, sem o Elevidys, o risco é 100% fatal. Com o medicamento, existe a chance comprovada de preservar funções motoras, retardar a progressão da doença e aumentar a expectativa e a qualidade de vida”, afirma Natália.
A luta da família tem um histórico marcado pela doença. Em 2012, Natália perdeu o irmão em decorrência da DMD, quando ainda não existia tratamento disponível.
“Não pude fazer nada pelo meu irmão, mas ainda posso salvar meu filho. Basta que a Anvisa nos dê esse direito”, declara.
Em dezembro de 2024, Arthur conquistou na Justiça o direito de receber o Elevidys por meio de processo contra o Ministério da Saúde. No entanto, com a suspensão da Anvisa, a fila para aplicação do medicamento está paralisada.
Enquanto aguardam uma decisão, a família segue promovendo campanhas e rifas para arrecadar recursos. Porém, sem a liberação do medicamento no país, nenhuma alternativa — judicial ou financeira — pode ser concretizada.
“Queremos que a Anvisa nos permita escolher correr o risco. Hoje, o maior risco é não tratar. Sem o Elevidys, meu filho vai morrer. Com ele, ele pode viver mais e melhor”, reforça a mãe.
Além de Arthur, outras centenas de crianças aguardam pela liberação do tratamento. Entre elas está Paulo Varela, de João Pessoa (PB), que também conquistou na Justiça o direito de receber o medicamento custeado pelo Governo.
Com 7 anos e 10 meses, Paulo está próximo da idade limite recomendada para aplicação do remédio, o que torna a situação ainda mais urgente.
Para a mãe do menino, Valesca Emmanuelle Varela, cada dia sem tratamento representa uma perda irreversível.
“Todos os dias meu filho perde músculo, perde vida, perde a chance de viver mais e melhor. Só queremos que aqueles que têm o poder liberem esse recurso para nós”, afirma.
A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética neuromuscular e degenerativa causada por mutação no gene DMD, ligado ao cromossomo X e geralmente herdado da mãe.
A condição provoca perda progressiva das células musculares, que não se regeneram. Com o avanço da doença, os pacientes perdem a capacidade de andar — geralmente entre os 10 e 13 anos de idade — e passam a desenvolver complicações respiratórias e cardíacas.
Muitos pacientes acabam não ultrapassando os 30 anos de vida.
A prevalência da DMD é estimada entre 1 a cada 3.500 a 5.000 nascimentos. A doença afeta principalmente meninos, embora existam raros casos em meninas.
No Brasil, as estimativas indicam cerca de 700 novos casos por ano.
